摘要：
目的 评价单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗儿童急性白血病(AL)的疗效.方法 收集自2006年1月-2011年12月在我院移植病房进行的亲缘haplo-HSCT治疗儿童AL共23例,总结临床特征,观察haplo-HSCT后植入情况、无病及总体生存率、白血病复发及相关并发症,分析影响生存率的因素.结果 23例AL患儿中,男16例,女7例,中位年龄8.0(4.0 ～13.5)岁.供者中父亲8例,母亲9例,兄弟姐妹6例,HLA配型3/6相合11例,4/6相合8例,5/6相合3例,6/6相合1例(来自患儿母亲).回输CD34+细胞平均数10.59(2.90 ～39.44)× 106/kg,回输MNC平均数16.58 (6.06～27.49)×108/kg.所有患儿均获得完全植入.急性移植物抗宿主病(GVHD)Ⅰ o～Ⅱ° 20例,占87％;Ⅲ°～Ⅳ° 3例,占13％;慢性GVHD发生率59％(13/23).中位随访时间896(62-2443)d.死亡病例中5例为白血病复发,6例死于移植相关并发症,12例无病存活.5年总生存率52.2％.复发率21.7％.仅复发为影响生存率的因素,与白血病类型、病人性别、年龄、移植前状态,预处理方案、aGVHD之间差异均无显著性.结论 haplo-HSCT治疗儿童AL总生存率可达到50％以上,复发率相对较低,GVHD以轻度为主,重度GVHD可控制理想.多因素分析影响生存率的主要原因为原发病复发,但是GVHD仍是可能影响因素,由于病例数较少,需要扩大样本量再评估.
