目的 总结经异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床特点及治疗转归.方法 回顾性分析2008年3月至2011年3月首都医科大学附属北京儿童医院造血干细胞移植中心应用异基因HSCT治疗4例难治复发性LCH患儿的临床资料及实验室检查.结果 患儿男:女为1∶3.移植年龄为5～ 49个月(中位年龄24.5个月).1例无关脐血干细胞移植出现移植排斥后,行父单倍体外周干细胞移植.3例行母单倍体骨髓+外周HSCT.预处理方案采用白消安+环磷酰胺+依托泊苷+氟达拉滨.预防移植物抗宿主病(GVHD)方案包括环孢素+抗胸腺球蛋白/抗淋巴球蛋白+甲氨蝶呤+霉酚酸酯+ CD25单抗.中性粒细胞植入时间8～42 d(中位时间11d),随诊62 d ～ 58个月,Ⅳ度GVHD 3例,Ⅱ度GVHD1例.2例死亡.结论 异基因HSCT,尤其是单倍体HSCT是无良好供者的难治复发性LCH的挽救方案之一,在脏器功能良好情况下尽早移植,积极抗GVHD及支持治疗,是降低移植相关病死率的关键.