摘要：
目的 了解儿童颅面骨受累的朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床特点及预后.方法 回顾性分析2007年1月至2013年7月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心收治的145例颅面骨受累的LCH患儿的临床资料.将颅面骨受累的LCH患儿分为中枢神经系统风险(CNS-RISK)颅面骨受累组和非CNS-RISK颅骨受累组.患儿于化疗5周、11周、25周、52周及停药3个月、6个月、1年、3年进行疾病状态评估,分析尿崩症、疾病复发的危险因素.结果 145例颅面部受累的LCH患儿占同期232例LCH患儿的62.5％.中位年龄29个月,中位随访31个月.顶骨受累最常见(78例,53.8％),其次为颞骨(59例,40.7％)、额骨(57例,39.3％).CNS-RISK颅面骨受累组患儿103例,非CNS-RISK颅骨受累组患儿42例,前者中位发病年龄(26个月)显著低于后者(54个月),前者多系统危险器官受累患儿(72/103例,69.9％)比例显著多于后者(15/42例,35.7％),差异均有统计学意义(Z=-2.777,x2=16.908,均P＜0.05).患儿总体复发率为35.9％(52/145例),CNS-RISK颅面骨受累组(45/103例,43.7％)明显高于非CNS-RISK颅面骨受累组(7/42例,16.7％),且前者3年无复发生存率明显低于后者[(66.9±5.7)％比(88.2±7.8)％],差异均有统计学意义(x2 =9.427,Z=2.205,均P＜0.05).同期232例LCH患儿,尿崩症发生率13.7％,颅面骨受累患儿尿崩症发生率(27/145例,18.6％)明显高于非颅面骨受累患儿(5/87例,5.7％),差异有统计学意义(x2=7.579,P=0.006);CNS-RISK颅面骨受累组与非CNS-RISK颅面骨受累组尿崩症发生率比较差异无统计学意义(21.3％比11.9％,x2=1.760,P=0.185).单系统CNS-RISK颅面骨受累患儿未出现尿崩症.至随诊截止时间,仅1例患儿死亡.3.4％(5/145例)单发的CNS-RISK颅面骨受累患儿均接受系统化疗,无尿崩症及死亡病例,1例复发.多因素分析提示,累及顶骨、额骨、上下颌骨是尿崩症发生的独立风险因素(HR=2.697、3.487、5.425,均P＜0.05),累及颞骨、上下颌骨是复发的独立风险因素(HR=3.712、3.380,均P＜0.05).结论 顶骨是LCH患儿最常见受累的颅面骨,CNS-RISK颅面骨受累的LCH患儿发病年龄低、并多系统危险器官比例高、复发率高、3年无复发生存率低.单系统CNS-RISK颅面骨受累患儿尿崩症发生率低.顶骨、额骨、上下颌骨受累的患儿易发生尿崩症,颞骨、上下颌骨受累的患儿易复发.
