目的 分析联合使用抗胸腺球蛋白(ATG)及环孢素(CSA)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及影响因素.方法 应用ATG联合CSA对7例SAA进行治疗.ATG4～5 mg/(kg·d)静脉滴注,共5 d,同时静脉滴注甲泼尼龙2～3 mg/(kg·d)以减少过敏反应;CSA起始量为3～5 mg/(kg·d),根据血药质量浓度调整用量,辅以成分血输注,造血生长因子等支持治疗.结果 随访7例中基本治愈2例,缓解1例,明显进步2例,死亡1例,1例因随诊时间较短暂时无法判断,总有效率为71.43%.成分血输注在治疗4～6个月较治疗后1～3个月明显减少(P＜0.05).2例治疗后并严重感染,其中1例早期死亡,1例并慢性感染,较轻度感染患儿成分血输注量明显增多.免疫治疗后30 d内达到CSA有效血药质量浓度患儿较30 d以上达到患儿输血次数减少,患儿ATG治疗过程中均出现发热,心率加快,4例(57.1%)出现血清病,无克隆性病变出现.结论 ATG联合CSA治疗SAA及极重型再生障碍性贫血(VSAA)是一种有效的免疫抑制治疗,但要注意感染,CSA达到有效血药质量浓度时间及监测可能是影响疗效的因素.儿童患者使用ATG近期不良反应可耐受,远期克隆性病变尚需继续随诊观察.