目的 评价一线应用兔抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素(CsA)治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血的疗效及不良反应.方法 回顾性分析首都医科大学附属北京儿童医院2006年6月至2013年12月应用ATG联合CsA治疗的44例获得性重型再生障碍性贫血患儿的临床资料,采用SPSS 19.0统计软件进行数据分析.结果 重型再生障碍性贫血16例,极重型再生障碍性贫血28例,应用ATG时中位年龄8岁10个月,随访中位时间24个月.ATG治疗6个月反应率为66％(29/44例),总反应率为77％(34/44例).治疗有效患儿达到部分治疗反应的中位时间为ATG治疗3个月,达到完全治疗反应的中位时间为12个月.85％(29/34例)的患儿在ATG治疗6个月出现治疗反应,56％(15/27例)的患儿在12个月达到完全治疗反应.ATG疗效与性别、疾病严重程度、年龄、发病至应用ATG时间、CD4 +/CD8+比值无明显相关性,未发生血清病患儿疗效好于发生血清病患儿(P=0.006).77％(34/44例)的患儿在ATG治疗出现即刻反应,主要表现为发热、寒战、皮疹、消化道不适、刺激性咳嗽.本组患儿2年总生存率为87.3％(39/44例),无移植生存率为82.5％(37/44例),二者差异无统计学意义(x2=0.34,P=0.56).结论 一线应用兔ATG联合CsA治疗获得性儿童重型再生障碍性贫血有效率达77％,不良反应轻微,无条件进行造血干细胞移植患儿应尽早进行该治疗.