目的探讨超小剂量地西他滨治疗中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的临床疗效及其相关因素。方法收集首都医科大学宣武医院血液科和北京航天总医院血液科于2014年7月1日～2018年12月31日收治的接受含超小剂量地西他滨方案治疗的中高危MDS患者19例,观察其疗效、不良反应及相关影响因素。结果 19例患者共接受了81个周期含超小剂量地西他滨的方案治疗。总有效率为78.95%,其中获得改变自然病程反应和血液学改善（HI）的有效率分别为57.89%和78.95%。与年龄≥65岁患者比较,年龄(65岁患者更易获得改变疾病自然病程反应、完全缓解及血液学改善-红细胞反应（P值分别为0.024、0.045、0.024）。国际预后积分系统（IPSS）分层为相对高危的患者在治疗后更易获得血液学改善-血小板反应（P=0.018）。患者开始治疗后的中位无进展生存（PFS）时间为11个月、中位总生存（OS）时间为11个月。发病时外周血无原始细胞患者的PFS及OS时间明显延长（P值分别为0.013、0.005）;治疗后发生自然病程反应或输血依赖改善的患者OS明显延长（P值分别为0.016、0.008）;发病年龄≥65岁及伴有合并疾病对患者的PFS及OS均无影响（P) 0.05）。不良反应以骨髓抑制所致感染及出血多见。结论应用含超小剂量地西他滨方案治疗中高危MDS患者的临床疗效较好、不良反应少,老年（年龄≥65岁）及有无合并疾病不影响患者的生存。