目的 比较阿扎胞苷集采中选仿制药与原研药的疗效与安全性。方法 通过医院电子病历系统调取数据，收集2019年1月1日至2022年3月31日首都医科大学宣武医院、皖南医学院弋矶山医院和云南省肿瘤医院使用阿扎胞苷的住院患者信息，包括基本信息、疾病信息和用药信息。将患者分为原研药组和仿制药组，比较2组患者的基本情况，使用含阿扎胞苷化疗方案的治疗缓解情况及不良反应发生情况。结果 纳入阿扎胞苷仿制药（厂家1）组（仿制药1组）55例患者，原研药组53例患者。2组患者性别、年龄、身高、体质量、医保类型、吸烟史、饮酒史、肿瘤家族史、治疗疾病、疾病分型及合并慢性病情况比较差异均无统计学意义（P＞0.05）。纳入阿扎胞苷仿制药（厂家2）组（仿制药2组）38例患者，与原研药组经倾向性评分匹配后基线情况差异均无统计学意义（P＞0.05）。仿制药组与原研药组含阿扎胞苷治疗方案的骨髓抑制、继发感染、胃肠道反应、肝功能损伤、发热、乏力不良反应发生率差异均无统计学意义（P＞0.05）。仿制药组与原研药组2个疗程内治疗缓解率相比差异无统计学意义（P＞0.05）。结论 阿扎胞苷集采中选仿制药与原研药的疗效与安全性没有明显差异。