目的：比较克唑替尼与含铂两药方案治疗棘皮动物微管结合蛋白4（ EML4）-间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合基因阳性晚期非小细胞肺癌（nsCLC）患者的疗效与安全性。方法收集2013年12月至2015年2月首都医科大学宣武医院胸外科收治的所有EML4-ALK融合基因阳性晚期nsCLC患者的住院病历和门诊随访资料进行回顾性分析。将患者按治疗方案分为克唑替尼组（克唑替尼250 mg口服、2次/d，28 d为1个周期，持续服用至疾病进展或不良反应不能耐受时停药）和含铂两药组（多西他赛﹢卡铂或培美曲塞﹢卡铂，21 d为1个周期，最长6个周期，出现疾病进展或不良反应不能耐受时停药）。比较2组疗效[完全缓解（ CR）、部分缓解（ PR）、疾病稳定（ sD）、疾病进展（ PD）、客观缓解率（ ORR）、疾病控制率（ DCR）、无进展生存时间（ PFs）]和不良反应发生情况。结果共31例患者纳入分析，克唑替尼组11例，含铂两药组20例。2组患者的一般临床资料差异无统计学意义。克唑替尼组11例患者经2~18个周期（中位治疗8个周期）治疗，最佳疗效为 PR 者8例（72.7%），sD者2例（18.2%），PD 者1例（9.1%），ORR 为72.7%，DCR 为90.9%。含铂两药组20例患者经2~6个周期（中位治疗6个周期）治疗，最佳疗效为 PR者7例（35.0%），sD者7例（35.0%），PD 者6例（30.0%），ORR为35.0%，DCR为70.0%。克唑替尼组最佳疗效优于含铂两药组（u＝-2.19，P＝0.04），ORR明显高于含铂两药组（χ2＝4.045，P＝0.044）。克唑替尼组出现PD的1例患者为治疗2个周期后评估为PD，PFs为2个月，但未停药，随访10个月病情无恶化。另有1例最佳疗效为PR的患者，在治疗12个月后出现PD，停止克唑替尼治疗后1个月因nsCLC进展死亡。含铂两药组在化疗期间出现PD的6例患者均在化疗2个周期后评估为PD，PFs均为1.5个月，出现PD后均改变治疗方案；随访时出现PD的4例患者PFs分别为10.0、4.5、5.0和6.0个月。克唑替尼组Ⅰ~Ⅱ级不良反应发生率为81.8%（9/11），未出现Ⅲ~Ⅳ级不良反应；含铂两药组Ⅰ~Ⅱ级不良反应发生率为55.0%（11/20），Ⅲ~Ⅳ级为45.0%（9/20），2组不良反应总发生率差异有统计学意义（χ2＝5.872，P＝0.027）。结论克唑替尼治疗EML4-ALK融合基因阳性晚期nsCLC疗效优于含铂两药方案化疗且安全性更高。