目的 总结分析儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)相关血栓性微血管病(TA-TMA)的临床特征、疗效及转归.方法 回顾性分析2008年1月至2017年11月于首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心接受allo-HSCT后发生TA-TMA的9例患儿临床资料、治疗及预后特点.结果 纳入研究的283例行allo-HSCT患儿,9例(3.2％)发生TA-TMA.9例患儿中,男5例,女4例,中位年龄94个月(39 ～ 129个月),中位发病时间为移植后63 d(6～342 d),血小板中位数为44×109/L[(7～ 75)×109/L],血红蛋白中位数为76 g/L(40 ～ 105 g/L),乳酸脱氢酶(LDH)中位水平为594 U/L(445～1 386 U/L).所有患儿中5例出现神经系统症状,4例出现肾脏受累,6例出现胃肠道受累表现.TA-TMA确诊后的主要治疗措施为减停钙调磷酸酶体抑制剂,血浆置换,利妥昔单抗及去纤苷.4例经治疗后病情得到控制,治疗有效,5例患儿治疗无效死亡.结论 TA-TMA是allo-HSCT后的致死性并发症,可导致全身多器官、系统功能损害,累及＞2个系统提示预后不良,联合治疗效果优于单药治疗,选择个体化的治疗方案对减缓TA-TMA病情进展及改善预后至关重要.