摘要：
目的：研究氨己烯酸在结节性硬化症（ tuberous sclerosis complex, TSC)并婴儿痉挛症（ infantile spasms, IS)患儿中的治疗效果及安全性。方法收集2013年2月—2015年7月 TSC 并 IS 且服用氨己烯酸（500~1750 mg/d)治疗患儿10例,对其治疗情况进行回顾性分析,观察其临床疗效及不良反应。结果本组累积应用氨己烯酸时间为1~49个月,中位数时间10个月。确诊后2例首选氨己烯酸治疗,余在其他药物治疗不满意后加用氨己烯酸。其中8例痉挛消失或接近消失,1例未好转,1例加用促肾上腺皮质激素后好转。6例1周内起效,15 d和60 d起效各1例,平均起效时间5 d。10例药物耐受性较好,不良反应轻微。结论氨己烯酸治疗TSC并IS具有较好的效果,起效时间快,耐受性好,可作为一线治疗药物。
