摘要：
目的 探讨自体外周血CD34+细胞移植治疗小儿重症自身免疫性疾病的疗效问题.方法 3例重症自身免疫性疾病患儿接受自体外周血CD34+细胞移植.首先采用环磷酰胺(CTX)+粒细胞集落刺激因子(G-CSF)方案动员外周血干细胞,通过CliniMACS细胞分选仪分选CD34+细胞后冻存.然后选用BEAM+抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或CTX+马法兰(Mel)+ATG两种方案预处理,0 d回输CD34+细胞.观察造血重建、免疫恢复以及症状体征变化情况.结果 动员获得了足够单个核细胞,纯化后CD34+细胞纯度高.粒细胞植入时间分别为9、13、11 d,血小板植入时间分别为14、18和13 d.3例原发病缓解.随访14～16个月,皮肌炎皮损消失、四肢肌力恢复正常,类风湿关节炎疾病活动评分(DAS28)由7.3分降至2.4分,系统性红斑狼疮DAI评分由16分降至4分.结论 自体外周血CD34+细胞移植是常规治疗无效的小儿重症自身免疫性疾病的可选择治疗措施之一.
