摘要：
目的 分析初治伴骨髓转移的高危神经母细胞瘤(NB)患儿的临床特征,探讨其预后影响因素.方法 回顾性分析2007年1月至2016年12月北京儿童医院血液肿瘤中心收治的203例初治伴骨髓转移高危NB患儿资料,其中男118例(58.1%),女85例(41.9%).对患儿临床特征(包括性别、年龄、分期、危险度分组、病理类型、转移瘤灶部位等)进行分析,采用Kaplan?Meier方法进行生存分析,使用Cox模型进行预后因素分析.结果 203例患儿发病年龄41(9~147)月龄.转移部位依次为骨骼195例(96.1%),远处淋巴结104例(51.2%),颅骨及脑膜61例(30.0%),眼眶30例(14.8%),胸膜16例(7.9%),肝脏13例(6.4%),椎管内13例(6.4%),其他部位11例(5.4%),皮肤及软组织10例(4.9%).194例患儿纳入预后分析,随访时间36个月(1 d~138个月),5年无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别为36.1%和39.7%.118例(60.8%)患儿发生事件(第一次进展或死亡),事件发生时间15个月(1 d~72个月),112例(57.7%)患儿死亡,事件发生至死亡时间3个月(1 d~21个月).放疗组5年OS与未放疗组差异无统计学意义(42.3%比38.3%,χ2=3.671,P=0.055);移植组5年OS明显优于未移植组(44.3%比35.5%,χ2=8.878,P=0.003);放疗联合移植组5年OS明显优于非放疗联合移植组(45.8%比37.3%,χ2=5.945,P=0.015).单因素分析显示初诊时乳酸脱氢酶≥1 500 U/L、MYCN扩增、眼眶转移、椎管内转移及胸膜转移的患儿预后不良(χ2=21.064、13.601、3.998、6.183、15.307,P均<0.05).Cox多因素分析显示MYCN扩增和胸膜转移为影响伴骨髓转移NB患儿预后的危险因素(HR=1.896、1.100,95%CI :1.113~3.231、1.020~1.187,P均<0.05).结论 伴骨髓转移高危NB患儿预后较差,放疗联合移植可进一步提高该组患儿的预后,诊断时MYCN扩增及胸膜转移是影响伴骨髓转移高危NB患儿预后的不良因素.
