摘要:
目的观察131I标记间碘苄胍(131I-MIBG)在儿童高危神经母细胞瘤(HR-NB)巩固治疗中的近期疗效及毒副作用。方法选择2014年1月—2018年2月在北京儿童医院血液肿瘤中心确诊为HR-NB,且巩固治疗前MIBG显像阳性予以131I-MIBG治疗的34例患儿,回顾性分析其初诊时、131I-MIBG治疗前后肿瘤标记物、骨髓细胞学检查、骨髓微小残留病灶及原发瘤灶大小等的变化,观察131I-MIBG治疗后骨髓毒性、肝肾功能及甲状腺功能等毒副作用。结果 34例患儿经过化疗、手术、自体造血干细胞移植或局部放射治疗后,在131I-MIBG巩固治疗前评估为可疑肿瘤进展者15例。接受131I-MIBG治疗的中位次数为2(1-6)次,单次治疗剂量为90-200mCi(3330~7400MBq)。131I-MIBG治疗后有4/6例患儿LDH降至正常,4/7例NSE有下降,5/10例尿VMA恢复正常,9/10例骨髓MRD转为阴性。治疗后仍有肿瘤进展者12例。中位随访21个月,预计经131I-MIBG治疗患儿3年总生存率(OS)为69.9%,明显高于同期212例未经131I-MIBG治疗的患儿(P <0.05),预计3年无事件生存率(EFS)为50.4%,相比差异无显著性(P>0.05)。所有患儿均出现骨髓抑制,中位持续时间4 (1~16)个月,以3度血小板减少症为著,无肝肾及甲状腺功能损害。结论 131I-MIBG是儿童HR-NB有效的巩固治疗手段,其毒副反应以骨髓抑制为主,尤以重度血小板减低为著,无明显肝肾功能损害。