目的 观察超大剂量环磷酰胺为主的联合化疗方案治疗小儿高危神经母细胞瘤(NB)产生的毒副作用的种类、发生率,并总结其临床防治措施.方法 选取首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤病房确诊的高危NB患儿,均予BCH-NB-HR(北京儿童医院神经母细胞瘤高危组)化疗方案,接受超大剂量环磷酰胺为主的CAV方案(环磷酰胺、阿霉素、长春新碱)2个疗程以上者为研究对象.对于患儿在第1-2疗程的CAV方案化疗期问的临床症状、体征及血常规、血生化等实验室检查指标进行回顾性总结分析.根据《WHO抗癌药物急性及亚急性毒性反应分级标准》观察毒副反应.结果 本研究共有33例NB患儿符合研究标准,累计给予超大剂量环磷酰胺为主的化疗方案共66例次.患儿均出现骨髓抑制,粒细胞发生Ⅳ度毒性共56例次(84.8％),WBC(＜ 1.0×109/L)Ⅳ度毒性共56例次(84.8％),血小板(＜25×109/L)Ⅳ度毒性共19例次(28.8％),Hb(＜65 g/L)Ⅳ度毒性共4例次(6.06％)；消化系统毒性:恶心、呕吐发生率为100.0％,继发感染共40例次(60.6％)；泌尿系统毒性:出血性膀胱炎仅l例次(1.52％)；心脏毒性Ⅰ度、Ⅱ度、Ⅲ度共3例次(4.55％)；皮肤及神经系统毒性均尚未观察到.无化疗相关死亡病例.结论 超大剂量环磷酰胺为主的CAV方案的毒副作用发生率较高,以骨髓抑制、消化道反应、继发感染为主,出血性膀胱炎及肝、肾、心脏毒性却并不明显,即超大剂量环磷酰胺在完善的支持治疗及严密的监测条件下是可以安全使用的.