目的:比较阿托伐他汀仿制药与原研药的临床疗效和安全性差异,为国家组织药品集采中选仿制药的临床合理使用、集采政策的落地执行提供真实世界的证据。方法:本研究为多中心、回顾性、队列研究,数据来源于国内10家医疗机构的门诊电子信息系统。纳入2020年4月1日至2023年3月31日门诊首次处方阿托伐他汀仿制药(美达信)或原研药(立普妥)的患者,采用倾向性评分匹配法均衡两组患者基线特征,对两组患者用药后的血脂相关指标的改善情况、药物性肝损伤和肌肉症状发生率进行比较。结果:与原研药组相比,入组后6个月内仿制药组的LDL-C、非HDL-C、TC和TG水平较基线水平的降低值和降低百分比均无统计学差异,仿制药组出现药物性肝损伤诊断的患者比例少于原研药组,出现新增肌肉症状相关诊断患者比例无统计学差异。结论:在本研究中,阿托伐他汀仿制药与原研药在临床降脂效果和安全性方面基本相当。用阿托伐他汀仿制药替代原研药在真实诊疗环境中具有可行性。