目的 评价异基因造血干细胞移植(Allo-HSC)治疗中应用白消安每日1次静脉滴注联合环磷酰胺预处理方案的疗效和安全性. 方法 收集首都医科大学宣武医院2004年1月至2012年6月以白消安/环磷酰胺(Bu/Cy)为预处理方案进行Allo-HSC治疗连续病例的病历资料进行回顾性分析.将患者分为口服组[2004年1月至2006年6月住院患者,口服白消安4.0 mg/(kg·d),共3 d]和静脉组[2006年7月至2012年6月住院患者,静脉滴注白消安3.2 mg/(kg·d),共3 d].记录2组患者不良反应发生率、造血功能重建情况及生存率. 结果 共收集到患者50例,静脉组34例,口服组16例.2组患者性别、年龄、输入细胞数差异无统计学意义(P＞0.05).静脉组患者口腔黏膜炎、胃肠道反应、肝损害发生率均明显低于口服组[11.7％ (4/34)比43.8％ (7/16),17.6％ (6/34)比50.0％(8/16),20.6％(7/34)比50.0％(8/16),均P＜0.05]；未发现肝静脉闭塞病及癫痫等不良反应发生.静脉组和口服组患者均获得造血重建,2组外周血中性粒细胞计数≥0.5×109/L和血小板计数≥20×109/L所需时间差异无统计学意义[(14.3 ±3.5)d比(15.6±4.0)d,(17.5±5.0)d比(19.0±6.7)d,均P＞0.05].静脉组和口服组患者5年生存率分别为(69.5±12.1)％和(62.5±12.1)％,组间差异无统计学意义(P＞0.05). 结论 恶性血液病的Allo-HSC治疗中预处理方案采用白消安每日1次静脉滴注联合环磷酰胺较口服白消安有更好的安全性,而且疗效确切.