目的:通过对国产重组人血小板生成素(rhTPO)治疗3岁以下婴幼儿重症原发免疫性血小板减少症(SITP)的临床资料进行分析,为该年龄段SITP患儿临床联合应用rhTPO的有效性及安全性提供依据。方法:采用回顾性方法收集3岁以下联合应用rhTPO治疗的SITP患儿治疗前后相关临床数据并进行比较,分析其安全性及有效性。结果:①共有55例3岁以下SITP患儿纳入本研究,其中男37例,女18例;中位月龄为19(1.37～34.50)个月;中位病程为0.67(0～12)个月;41例(74.5%)为新诊断的ITP,11例(20.0%)为持续性ITP,3例(5.5%)为慢性ITP。患儿基线血小板计数为6(1～9)×10~9/L。出血情况:Ⅱ级42例,Ⅲ级11例,Ⅳ级2例。②患儿均为联合用药,其中10例rhTPO单独联合丙种球蛋白,45例同时联合激素及丙种球蛋白。③给药后第1天、第3天、第7天、第14天及停药后第7天,血小板中位计数分别为17(0～121)×10~9/L、63(1～349)×10~9/L、91(4～996)×10~9/L、176(11～1 687)×10~9/L及129(1～697)×10~9/L。在给药第7天、第14天及停药后第7天,患儿总有效率分别达76.0%、90.2%、73.9%。④在联合应用rhTPO第3天有6例患儿出血评分降为0级,第7天有11例患儿出血降为0级,其余患儿在停药7天出血降为0级。⑤未观察到发热、皮疹等与rhTPO相关不良反应发生。结论:rhTPO可协同免疫治疗,迅速有效提高婴幼儿SITP患儿血小板水平,帮助其度过危险期,有望提高疗效。